Titre : | Le syndrome de Crigler Najjar aux portes d'un essai de thérapie génique |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 173 |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 06/2015 |
Pages : | p. 12-13 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | bilirubine ; essai clinique ; Généthon ; histoire naturelle de la maladie ; perspective thérapeutique ; syndrome de Crigler-Najjar ; thérapie génique ; transfert de gène ; vecteur adénoassocié |
Résumé : |
En mai dernier, Federico Mingozzi de Généthon a présenté une approche de thérapie génique prometteuse pour le syndrome de Crigler Najjar dans un congrès de spécialistes à Amsterdam. Les résultats positifs des travaux menés chez des modèles animaux ouvrent la voie à un essai clinique.
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