Titre : | New developments in exon skipping and splice modulation therapies for neuromuscular diseases |
Revue : | Expert opinion on biological therapy, 14, 6 |
Auteurs : | Touznik A ; Lee JJ ; Yokota T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p 809 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; complexe SMN ; drisapersen ; dysferline (maladie neuromusculaire liée à) ; dystrophie musculaire congénitale de type Fukuyama ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophie musculaire des ceintures autosomique récessive ; épissage ; essai clinique de phase 3 ; myopathie distale de type Miyoshi ; saut d'exon |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;Fukuyama congenital muscular dystrophy;Miyoshi myopathy;antisense therapy;dysferlinopathy;exon skipping;limb-girdle muscular dystrophy 2B;spinal muscular atrophy;splice modulation; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1517/14712598.2014.896335 / Pubmed : 24620745 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24620745 |