Titre : | SMA : démarrage d’un essai du RG7800 chez des patients : Un essai de phase Ib/IIa du RG7800 dans la SMA |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 25/11/2014 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | essai clinique de phase 1/2 ; facteur d'épissage ; gène SMN2 ; RG7800 ; thérapie génique ; tolérance aux médicaments |
Texte intégral : |
Un essai du RG7800, une molécule qui augmente de la production de protéine SMN, démarre dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. PTC Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse publié en novembre 2014 le démarrage d’un essai visant à évaluer la tolérance et la sécurité d’utilisation de doses multiples du RG7800 dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Cet essai de phase Ib/IIa, randomisé, contrôlé, mené par les sociétés PTC Therapeutics, Roche et la SMA Foundation, va concerner 48 enfants et adultes atteints de SMA qui seront traités par le RG7800 pendant 12 semaines. Cela fait suite résultats encourageants du RG7800 qui avait été bien toléré chez des volontaires sains à toutes les doses testées. Le RG7800 Il s’agit d’une petite molécule qui vise à augmenter, dans le système nerveux, les muscles et autres tissus, la production de protéine SMN en modifiant l’épissage de l’ARNm de SMN2 et en favorisant la réintégration de l’exon 7. Source Voir le Communiqué de presse de PTC Therapeutics |