Titre : | A Phase 1/2a Follistatin Gene Therapy Trial for Becker Muscular Dystrophy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 23, 1 |
Auteurs : | Mendell JR ; Sahenk Z ; Malik V ; Gomez AM ; Flanigan KM ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Meadows E ; Lewis S ; Braun L ; Shontz K ; Rouhana M ; Clark KR ; Rosales XQ ; Al Zaidy S ; Govoni A ; Rodino-Klapac LR ; Hogan MJ ; Kaspar BK |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p 192 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Becker ; essai clinique de phase 1/2 ; fibrose ; follistatine ; histopathologie musculaire ; injection intramusculaire ; myostatine ; test de marche de 6 minutes ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2014.200 / Pubmed : 25322757 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25322757 |