Titre : | Improving single injection CSF delivery of AAV9-mediated gene therapy for SMA - a dose response study in mice and nonhuman primates |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 23, 3 |
Auteurs : | Meyer K ; Ferraiuolo L ; Schmelzer L ; Braun L ; McGovern V ; Likhite S ; Michels O ; Govoni A ; Fitzgerald J ; Morales P ; Foust KD ; Mendell JR ; Burghes AH ; Kaspar BK |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p 477 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; étude transversale ; injection intraveineuse ; liquide céphalorachidien ; Primates ; souris modèle ; thérapie génique ; transfert de gène ; vecteur AAV9 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2014.210 / Pubmed : 25358252 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25358252 |
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