Titre : | CMT 1A : obtention d'un statut de médicament orphelin pour le PXT-3003 |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 170 |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 09/2014 |
Pages : | p. 16 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | CMT1A ; efficacité thérapeutique ; Etats-Unis ; Europe (géographique) ; médicament orphelin ; pléomédicament ; tolérance aux médicaments |
Résumé : | Le PXT-3003, un traitement à l'étude, développé par la société française Pharnext SAS pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1, vient d'obtenir le statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats Unis. |
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