Titre : | Syndrome de Kennedy : de l’importance de choisir des bons indicateurs de suivi dans les essais thérapeutiques |
Auteurs : | Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 23/01/2012 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | adulte ; amyotrophie bulbospinale ; amyotrophie spinale ; analyse génétique ; essai clinique ; essai clinique de phase 3 ; essai en double aveugle ; marche ; MFM (Mesure de la fonction motrice) ; personne âgée ; placebo ; sclérose latérale amyotrophique ; suivi médical |
Texte intégral : |
Le syndrome de Kennedy, ou amyotrophie bulbo-spinale (SBMA), est une maladie de la corne antérieure récessive liée à l’X. Elle est due à des expansions de triplets nucléotidiques ayant un effet sur le gène SBMA qui code un récepteur des androgènes. D’évolution lente, et touchant plus volontiers le sujet adulte, cette maladie se traduit par des paralysies progressives des membres et, plus tardivement, par des troubles de la déglutition. Les troubles endocriniens, à type de gynécomastie, sont inconstamment présents. Dans un article publié en septembre 2011, une équipe de neurologues du CHU de Nagoya au Japon, revient sur les données cliniques émanant d’un essai clinique portant sur 99 patients atteints de SBMA. Les auteurs ont comparé pendant 48 semaines l’évolution clinique de deux sous-groupes au sein de cette cohorte : le groupe de patients ayant participé au protocole “Histoire naturelle de la SBMA” et celui des patients ayant appartenu à la branche “placebo“ d’un essai clinique précédent de phase III. Si les populations étaient comparables au début de l’étude, et si la détérioration l’était aussi en ce qui concerne le test chronométré (le test de marche de 6 minutes), il n’en était pas de même pour un autre indicateur de suivi, l’ALSFRS-R, qui montrait une nette différence. Ce résultat inattendu doit inciter à bien choisir les critères de jugement dans les essais cliniques, et à développer, le cas échéant, un indicateur spécifique. |
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