Titre : | L’injection d’un oligonucléotide antisens dans les ventricules cérébraux est d’autant plus efficace qu’elle est réalisée à un stade précoce du développement chez la souris |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 02/02/2012 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; comportement ; gène SMN ; mutation génétique ; oligonucléotide antisens ; pharmacothérapie ; souris amyotrophie spinale |
Texte intégral : |
L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène SMN1, codant la protéine SMN. Le gène SMN2, dont la séquence est quasi identique à celle de SMN1, est capable de produire la protéine SMN, mais une différence dans l’exon 7 provoque une réduction importante de la quantité de protéine SMN entière et fonctionnelle qu’il produit. Dans un article publié en décembre 2011, une équipe américaine a évalué les effets de l’injection dans les ventricules cérébraux de souris modèles de SMA d’un oligonucléotide antisens qui cible l’épissage du gène SMN2. Quand l’injection est réalisée à la naissance, l’équipe a observé une amélioration de l’activité motrice et de la survie, laquelle s’allonge de 15 jusqu’à plus de 100 jours. L’injection dans les ventricules cérébraux agit en augmentant à la fois l’incorporation de l’exon 7 de SMN2 et les niveaux de protéines SMN dans le cerveau et la moelle épinière. Par contre, l’effet est minime en périphérie. Les auteurs constatent également que lorsque l’injection dans le système nerveux central est réalisée à un stade plus tardif du développement, elle est moins efficace. Lors d’une injection en périphérie à un stade plus tardif du développement, la survie est moins importante. |
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