Titre : | Effectiveness of enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease: results from the NCS-LSD cohort study |
Revue : | Journal of inherited metabolic disease, 37, 6 |
Auteurs : | Anderson LJ ; Henley W ; Wyatt KM ; Nikolaou V ; Waldek S ; Hughes DA ; Lachmann RH ; Logan S |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p 945 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | capacité vitale ; début tardif de la maladie ; enzymothérapie ; étude de cohorte ; étude rétrospective ; étude transversale ; force musculaire ; indice de masse corporelle ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; test de marche de 6 minutes ; ventilation assistée |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1007/s10545-014-9728-1 / Pubmed : 24906254 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24906254 |