Titre : | Ten years of the international Pompe survey: patient reported outcomes as a reliable tool for studying treated and untreated children and adults with non-classic Pompe disease |
Revue : | Journal of inherited metabolic disease, 38, 3 |
Auteurs : | van der Meijden JC ; Gungor D ; Kruijshaar ME ; Muir AD ; Broekgaarden HA ; van der Ploeg AT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p 495 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enquête ; enzymothérapie ; étude transversale ; évolution de la maladie ; fatigue ; histoire naturelle de la maladie ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; participation sociale ; poids de la maladie ; qualité de vie ; taux de survie ; vie quotidienne |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1007/s10545-014-9751-2 / Pubmed : 25112389 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25112389 |
Voir aussi : |