Titre : | Amyotrophie spinale proximale : le fasudil, un inhibiteur de la voie ROCK, efficace dans la souris modèle de SMA |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 21/06/2012 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; espérance de vie ; fasudil ; fibre musculaire ; jonction neuromusculaire ; motoneurone ; muscle squelettique ; protéine SMN ; souris modèle |
Texte intégral : |
L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène SMN1, codant la protéine de survie des motoneurones, SMN. Une équipe canadienne a montré que la voie de signalisation ROCK (une voie qui implique les protéines RhoA et Rho kinase, qui interviennent dans l’organisation du cytosquelette) était dérégulée dans la SMA et que l’inhibition de ROCK améliorait la survie des souris modèles de SMA. Le fasudil est un inhibiteur de ROCK, dont l’utilisation est autorisée pour des essais cliniques dans l’hypertension pulmonaire, accident vasculaire cérébral… Dans un article publié en mars 2012, cette même équipe a étudié les effets de l’administration orale du fasudil, deux fois par jour, à la dose de 30 mg/kg, à des souris modèles, du 3ème au 21ème jour post-natal. La survie de ces souris a été significativement augmentée ainsi que la taille des fibres musculaires. Sans effet sur les neurones moteurs, ce mécanisme d’action souligne l’importance du muscle en tant que cible thérapeutique de la SMA. |
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