Titre : | RNAi-mediated Gene Silencing of Mutant Myotilin Improves Myopathy in LGMD1A Mice |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 3, 4 |
Auteurs : | Liu J ; Wallace LM ; Garwick-Coppens SE ; Sloboda DD ; Davis CS ; Hakim CH ; Hauser MA ; Brooks SV ; Mendell JR ; Harper SQ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN interférent ; contraction musculaire ; essai préclinique ; étude transversale ; force musculaire ; histopathologie musculaire ; LGMD liée à la myotiline ; microARN ; myotiline ; silencing d'allèle ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur AAV6 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mtna.2014.13 / Pubmed : 24781192 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24781192 |