Titre : | Progrès thérapeutique mineur confirmé dans la forme tardive de la maladie de Pompe : Métabolisme - Mise au point |
Auteurs : | Haute autorité de santé, Auteur |
Type de document : | Rapport institutionnel |
Année de publication : | 09/01/2013 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; enzymothérapie ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; motricité ; respiration (macroscopique) ; taux de survie |
Résumé : |
MYOZYME a l’AMM comme traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme des formes infantile ou tardive de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide).
Dans la forme tardive de la maladie de Pompe : – la démonstration de son efficacité est limitée ; – les nouvelles données observationnelles ne démontrent pas d’effet sur la survie et sur les fonctions motrices et respiratoires. |
Lien associé : | HAS - Avis sur les médicament |
Voir aussi : |
Documents numériques (3)
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