Titre : | Amyotrophie spinale proximale : lancement aux États-Unis d’une étude sur l'histoire naturelle et les biomarqueurs de la forme précoce de l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 03/10/2012 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale type 1 ; Etats-Unis ; histoire naturelle de la maladie ; marqueur biologique ; nourrisson |
Lien associé : | MDA - Quest |
Texte intégral : |
Le National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) vient de lancer une étude sur l'histoire naturelle et les biomarqueurs de l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 de type 1 dans la période néo-natale chez 54 nouveaux-nés et nourrissons âgés de moins de 6 mois. Le but de cette étude est de mieux comprendre les stades très précoces de l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 pour tenter de déterminer une fenêtre d'opportunité thérapeutique, de la naissance à l'ultime moment où les motoneurones sont encore récupérables. Cette étude se déroule dans 15 centres aux États-Unis. |