Titre : | Full-length dysferlin expression driven by engineered human dystrophic blood derived CD133+ stem cells |
Revue : | The FEBS journal, 280, 23 |
Auteurs : | Meregalli M ; Navarro C ; Sitzia C ; Farini A ; Montani E ; Wein N ; Razini P ; Beley C ; Cassinelli L ; Parolini D ; Belicchi M ; Parazzoli D ; Garcia L ; Torrente Y |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p 6045 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche ; dysferline ; expression génique ; gène DYSF ; myopathie distale de type Miyoshi ; saut d'exon ; souris modèle ; thérapie cellulaire ; thérapie génique ; vecteur lentiviral |
Mots-clés: | dysferlin;exon skipping;gene therapy;muscular dystrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 24028392 / DOI : 10.1111/febs.12523 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24028392 |