Titre : | Translational Fidelity of Intrathecal Delivery of scAAV9-SMN1 for Spinal Muscular Atrophy. |
Revue : | Human gene therapy, 25, 7 |
Auteurs : | Passini MA ; Bu J ; Richards AR ; Treleaven CM ; Sullivan JA ; O'Riordan CR ; Scaria A ; Kells AP ; Samaranch L ; San Sebastian W ; Federici T ; Fiandaca MS ; Boulis NM ; Bankiewicz K ; Shihabuddin LS ; Cheng SH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p. 619-630 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; étude transversale ; expression génique ; moelle épinière ; motoneurone ; perspective thérapeutique ; protéine SMN ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2014.011 / Pubmed : 24617515 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24617515 |