Titre : | Myopathie de Duchenne : des dystromirs comme biomarqueurs sériques de l’évolution de la maladie |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 27/02/2014 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | biopsie musculaire ; capacité vitale ; degré de sévérité ; dystrophie musculaire congénitale de type Ullrich ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; évolution de la maladie ; faiblesse musculaire ; microARN ; muscle respiratoire |
Texte intégral : |
Une équipe montre que les dystromirs représentent des biomarqueurs sériques de l’évolution de la faiblesse musculaire dans la DMD. Les microARN (miARN) spécifiques des muscles ou dystromirs, tels que miARN-1, miARN-31, miARN-133a, miARN-133b, miARN-206, jouent un rôle dans le maintien et la régénération du muscle. Dans un article publié en novembre 2013, une collaboration internationale s’est intéressée au rôle des miARN dans le développement pathologique de dystrophies musculaires, maladies du muscle qui ont toutes en commun la présence d'un processus de nécrose-régénération du tissu musculaire. Pour cela, les chercheurs ont analysé l’expression des dystromirs miARN-1, miARN-31, miARN-133a, miARN-133b et miARN-206, dans le sérum de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (16 personnes non ambulantes, 28 ambulantes), de dystrophie musculaire de Becker (5 personnes) et dystrophie musculaire congénitale (DMC) d’Ullrich (6 personnes) ou des contrôles sains (14 personnes). Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), les niveaux d’expression des miARN-1, miARN-133a, miARN-133b et miARN-206 sont augmentés par rapport à ceux des contrôles. Les taux de dystromirs étaient plus élevés chez les patients ayant une forme modérée de DMD par rapport à ceux ayant une forme sévère, chez les patients ambulants par rapport aux non ambulants, ainsi que chez ceux ayant une faible capacité vitale. Pour mieux comprendre les effets des dystromirs sur la restauration de la dystrophine, les auteurs ont mesuré leur expression dans le sérum et la biopsie musculaire de 12 patients atteints de DMD traités pendant 12 semaines par éteplirsen, un oligonucléotide antisens qui vise au saut de l’exon 51 de la dystrophine (essai de phase II). Aucune différence significative des niveaux de dystromirs n’a été observée entre les patients traités par éteplirsen et les non traités, probablement à cause du petit nombre de patients dans cet essai de phase II et de sa courte durée. Dans la BMD et la DMC d’Ullrich, les taux de dystromirs ne présentent pas de différence significative avec ceux des contrôles, soulignant la différence de mécanisme de dégénérescence musculaire entre la DMC d’Ullrich et la DMD. Les auteurs suggèrent que certains dystromirs tels que les miARN-1 et mi-ARN-133 pourraient représenter des biomarqueurs de l’évolution de la faiblesse musculaire dans la DMD. |
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