Titre : | Biochemical characterization of patients with in-frame or out-of-frame DMD deletions pertinent to exon 44 or 45 skipping |
Revue : | JAMA Neurology, 71, 1 |
Auteurs : | Anthony K ; Arechavala-Gomeza V ; Ricotti V ; Torelli S ; Feng L ; Janghra N ; Tasca G ; Guglieri M ; Barresi R ; Armaroli A ; Ferlini A ; Bushby K ; Straub V ; Ricci E ; Sewry C ; Morgan J ; Muntoni F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p. 32-40 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; délétion génétique ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique ; exon ; gène DMD ; mutation génétique ; nanoparticules ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1001/jamaneurol.2013.4908 / Pubmed : 24217213 |