Titre : | Alturen : une nouvelle étape sur le chemin du médicament |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 167 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 01/11/2013 |
Pages : | p. 16-17 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | ataluren ; autorisation temporaire d'utilisation ; codon stop ; critère d'inclusion ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique de phase 3 ; essai multicentrique ; médicament orphelin ; mutation génétique |
Résumé : | En attendant sa mise sur le marché en France, les malades concernés par la myopathie de Duchenne liée à des mutations "STOP" pourraient bénéficier sous peu de l'ataluren grâce à une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) |
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