Titre : | Gene-based therapies of neuromuscular disorders : an update and the pivotal role of patient organizations in their discovery and implementation |
Revue : | Journal of gene medicine (The), 15, 11-12 |
Auteurs : | Braun S |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 397-413 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; ARN ; article de type review ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; dystrophie myotonique ; enzyme de restriction ; étude transversale ; exon ; maladie neuromusculaire ; motoneurone ; muscle squelettique ; prise en charge thérapeutique ; saut d'exon ; thérapie génique ; translecture des codons stop |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/jgm.2747 / Pubmed : 24123726 |