Titre : | Myopathie de Duchenne : résultats intermédiaires encourageants de l'essai avec l'éteplirsen |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 166 |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 01/09/2013 |
Pages : | p. 18 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; efficacité thérapeutique ; essai clinique de phase 2 ; étéplirsen |
Résumé : | Selon les premiers résultats publiés cet été, l'éteplirsen (AVI 4658), une molécule antisens favorisant le saut de l'exon 51 de la dystrophine, produit par la société pharmaceutique Sarepta Therapeutics, aurait des effets bénéfiques chez les malades atteints de myopathie de Duchenne. |
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