Titre : | Dystrophin expression in myofibers of Duchenne Muscular Dystrophy patients following intramuscular injections of normal myogenic cells |
Revue : | Molecular therapy, 9, 3 |
Auteurs : | Skuk D ; Roy B ; Goulet M ; Chapdelaine P ; Bouchard JP ; Roy R ; Dugré FJ ; Lachance JG ; Deschênes L ; Senay H ; Sylvain M ; Tremblay JP |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 03/2004 |
Pages : | p. 475-482 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adolescent ; alpha-sarcoglycane ; biopsie musculaire ; culture cellulaire ; délétion génétique ; duplication génétique ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; enfant ; épitope ; étude comparative ; exon ; expression génique ; immunohistochimie ; immunosuppression ; injection intramusculaire ; muscle squelettique ; muscle tibial antérieur ; myoblaste ; RT-PCR ; thérapie cellulaire |
Résumé : |
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Transplantation de myoblastes chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (04/03/2004) Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université Laval a Québec a publié les résultats intermédiaires d'une transplantation de myoblastes (à l'origine des cellules musculaires) chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. La méthode sur laquelle travaillent le Professeur Jacques P.Tremblay et son équipe depuis 15 ans a été testée pour la première fois sur des sujets humains au cours de la dernière année. Trois jeunes patients agés de 8, 10 et 16 ans ont reçu, par injection, des cellules musculaires normales provenant de leur père. Une partie des cellules greffées a fusionné avec les cellules déficientes des patients et, par apport du gène normal, est parvenue à synthétiser de la dystrophine. L'expérience réalisée chez les trois patients n'avait pas pour but de restaurer leurs capacités motrices, mais uniquement de vérifier la faisabilité de l'approche thérapeutique développée. 10 patients au total doivent être inclus dans cet essai. Par la suite, si les résultats sont confirmés, les chercheurs entendent injecter massivement des cellules musculaires normales dans un muscle complet afin de vérifier si la technique permet au muscle de retrouver sa force ou, tout du moins, de prévenir son affaiblissement. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=pubmed&dopt=Abstract&list_uids=15038390 |