Titre : | Silencing mutant SOD1 using RNAi protects against neurodegeneration and extends survival in an ALS model |
Revue : | Nature medicine, 11, 4 |
Auteurs : | Ralph GS ; Radcliffe PA ; Day DM ; Carthy JM ; Leroux MA ; Lee DCP ; Wong LF ; Bilsland LG ; Greensmith L ; Kingsman SM ; Mitrophanous KA ; Mazarakis ND ; Azzouz M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 13/03/2005 |
Pages : | p. 429-433 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN interférent ; biologie moléculaire ; cerveau ; culture cellulaire ; dégénérescence nerveuse ; gène SOD1 ; génétique moléculaire ; histochimie ; immunofluorescence ; in vitro ; in vivo ; moelle épinière ; motoneurone ; mutation génétique ; perspective thérapeutique ; sclérose latérale amyotrophique ; souris SOD1 ; thérapie génique ; vecteur lentiviral |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une nouvelle piste thérapeutique prometteuse dans la SLA (11/04/05) La sclérose latérale amyotrophique (SLA) maladie dégénérative caractérisée par la mort des motoneurones, est causée, dans quelques cas familiaux, par des mutations dominantes du gène SOD1 (superoxyde dismutase). Une des stratégies thérapeutiques pour cette maladie consiste à empêcher l'expression du gène muté. Dans une étude publiée en mars 2005, une équipe britannique a réussi à diminuer l'expression du gène SOD1 chez des modèles animaux de la SLA, en utilisant des ARN interférents. Les ARN interférents (ARNi) sont des petites molécules d'ARN capables de se lier à l'ADN pour réprimer l'expression d'un gène. Suite au traitement, la mort des motoneurones du tronc cérébral et de la moelle épinière est largement diminuée. De plus, les performances motrices des souris SLA sont améliorées et leur espérance de vie rallongée de 80%. Cette étude démontre le potentiel thérapeutique considérable des ARN interférents dans certaines maladies neurodégénératives à composante héréditaire telles que la SLA. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=pubmed&dopt=Abstract&list_uids=15768029 |