Titre : | NT-3 promotes nerve regeneration and sensory improvement in CMT1A mouse models and in patients |
Revue : | Neurology, 13, 65, 5 |
Auteurs : | Sahenk Z ; Nagaraja HN ; McCracken BS ; King WM ; Freimer ML ; Cedarbaum JM ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2005 |
Pages : | p. 681-689 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | biopsie nerveuse ; cellule de Schwann ; CMT1A ; essai en double aveugle ; essai pilote ; essai préclinique ; humain ; neurotrophine 3 ; protéine myéline 22 ; régénération musculaire ; souris |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/10/2005 - CMT1A et neurotrophine-3 : des résultats encourageants lors d’études pilotes précliniques et cliniques. Les neuropathies périphériques telles que les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) sont caractérisées par une atteinte des nerfs périphériques*, entraînant principalement un déficit musculaire, souvent associé à des troubles sensitifs. L’atteinte nerveuse peut concerner soit la gaine de myéline** (CMT1), soit l’axone*** du nerf (CMT2). La forme CMT1A est la plus courante des neuropathies périphériques héréditaires. Elle touche environ une personne sur 7 000. Cette maladie d’origine génétique est liée à des anomalies d’un gène appelé PMP22. Celui-ci code une protéine exprimée dans les cellules de Schwann****. Dans la CMT1A, ce sont donc ces cellules qui sont affectées en premier, entraînant une dégénérescence neuronale. La neurotrophine 3 (NT-3) est une substance naturelle de l’organisme impliquée dans la survie et la croissance des cellules de Schwann. Elle pourrait favoriser la régénération neuronale dans la CMT1A et avoir par conséquent une portée thérapeutique. Pour tester cette hypothèse, une équipe américaine de l’Université de l’Ohio a traité deux types de souris modèles de CMT1A avec de la NT-3. Après une période de 8 à 12 semaines, la régénération neuronale mesurée sur des biopsies de nerf sural était augmentée dans les deux groupes. Par la suite, les chercheurs ont testé l’effet de la NT-3 chez huit patients atteints de CMT1A. Quatre d’entre eux ont reçu un placebo et les quatre autres la NT-3. Le produit a été administré en sous-cutané trois fois par semaine pendant six mois. La NT-3 n’a pas eu d’effets secondaires importants. De plus elle a amélioré les troubles sensitifs et augmenté le nombre d’axones myélinisés chez les quatre patients traités. D’après les auteurs, ces résultats encourageants justifient la mise en place d’un essai à plus grande échelle, en double aveugle, testant l’effet de la neurotrophine 3 sur la CMT1A. * nerfs reliant la moelle épinière aux muscles ** enveloppe isolante recouvrant l’axone, qui permet à l'influx nerveux de circuler plus rapidement. *** prolongement qui émerge du corps cellulaire du neurone. L’axone conduit l’influx nerveux sous la forme de signaux électriques. **** : Les cellules de Schwann sont connues pour leur capacité à produire la gaine de myéline mais leur fonction ne se limite pas à cela. Elles participent en effet au développement, au fonctionnement et à la régénérescence des neurones. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=pubmed&dopt=Abstract&list_uids=16157899&query_hl=11 |