Résumé :
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19/03/2008 - Une nouvelle revue Cochrane sur les essais thérapeutiques dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth Les neuropathies héréditaires sensitivo-motrices de type Charcot-Marie-Tooth constituent un ensemble très hétérogène tant au niveau génétique que clinique. Elles se traduisent par un déficit musculaire des extrémités (atteinte distale des pieds et des mains) évoluant en général très lentement avec un retentissement fonctionnel très variable d’un individu à l’autre. Même s'il prédomine une grande hétérogénéité génétique (on ne compte pas moins de 30 gènes différents en cause), les chercheurs explorent actuellement plusieurs pistes thérapeutiques dont celle de l’administration de vitamine C à forte dose. Dans ce contexte, 4 auteurs ont réalisé une analyse exhaustive de la littérature concernant les essais thérapeutiques dans cette maladie et l’ont publié en janvier 2008 sous la forme d’une revue dite Cochrane. Cette approche vise à étudier en profondeur et à pondérer les résultats des différentes études cliniques dans un domaine donné. Dans le cas précis, les auteurs ont finalement retenu 6 essais contrôlés, randomisés ou quasi-randomisés. Parmi eux, un essai à base de facteur de croissance neurotrophique (NT3) conduit chez 8 patients s’est avéré modestement efficace. Les autres approches médicamenteuse (à base de créatine ou de gangliosides) ou physique (port d’orthèses des membres inférieurs, ou programme de renforcement musculaire) n’ont pas montré d’efficacité mais ne sont pas non plus nocives pour la personne. Les auteurs soulignent la nécessité d’autres essais cliniques, avec des critères objectifs clairs, pour pouvoir conclure.
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