Titre : | Daily salbutamol in young patients with SMA type II |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 18, 7 |
Auteurs : | Pane M ; Staccioli S ; Messina S ; D'Amico A ; Pelliccioni M ; Mazzone ES ; Cuttini M ; Alfieri P ; Battini R ; Main M ; Muntoni F ; Bertini E ; Villanova M ; Mercuri E |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2008 |
Pages : | p. 536-540 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale type 2 ; bêta-bloquant ; échelle Hammersmith ; effet indésirable ; enfant ; pharmacothérapie ; salbutamol |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 25/08/2008 - Des résultats encourageants pour l’utilisation du salbutamol dans l’amyotrophie spinale de type 2. L’amyotrophie spinale infantile ou ASI (ou SMA pour spinal muscular atrophy) est la deuxième maladie neuromusculaire de l’enfant après la myopathie de Duchenne. De gravité variable et d'origine génétique, elle est liée à une dégénérescence motoneuronale qui entraîne des paralysies prédominant sur les muscles proximaux. Dans le type 2, les enfants atteints n’acquièrent jamais la marche et ont très fréquemment des complications respiratoires et orthopédiques. Le salbutamol est un bêtabloquant largement utilisé en médecine courante (notamment pour l’asthme) et aurait aussi, dans certains modèles souris, des propriétés trophiques pour le muscle. Il avait déjà fait l’objet d’une étude pilote encourageante dans la SMA en 2001. Dans un article publié en juin 2008, un groupe de cliniciens italiens fait état d’une étude réalisée en ouvert chez 23 enfants atteints de SMA de type 2 traités pendant une année avec quotidiennement 6 mg de salbutamol par voie orale. Le critère principal d’appréciation était l’évolution du score fonctionnel de Hammersmith. Une amélioration statistiquement significative de ce score a été notée à 6 et 12 mois respectivement après le début de l’essai. Le produit a été bien toléré dans l’ensemble. La portée de ces résultats est toutefois à pondérer par le fait qu’il n’existait pas de groupe placebo. Les auteurs soulignent à juste titre la nécessité de prévoir de nouveaux essais, cette fois-ci contrôlés et à plus grande échelle, pour confirmer ces résultats. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18579379?ordinalpos=2&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum |
Voir aussi : |