Titre : | Dehydroepiandrosterone for myotonic dystrophy type 1 |
Revue : | Neurology, 71, 6 |
Auteurs : | Pénisson-Besnier I ; Devillers M ; Porcher R ; Orlikowski D ; Doppler V ; Desnuelle C ; Ferrer X ; Bes MCA ; Bouhour F ; Tranchant C ; Lagrange E ; Vershueren A ; Uzenot D ; Cintas P ; Sole G ; Hogrel JY ; Laforet P ; Vial C ; Sacconi S ; Pouget J ; Eymard B ; Chevret S ; Annane D ; Vila AL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2008 |
Pages : | p. 407-412 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | déhydroépiandrostérone ; dystrophie myotonique de type 1 ; essai multicentrique ; essai randomisé ; étude prospective ; examen respiratoire ; fonction cardiaque ; force musculaire ; France ; muscle squelettique ; pharmacothérapie ; placebo ; qualité de vie ; test musculaire ; tolérance aux médicaments |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 25/09/2008 - La DHEA sans grand effet dans la maladie de Steinert : à propos d’un essai multicentrique français La maladie de Steinert est une des maladies neuromusculaires les plus fréquentes à l’âge adulte. Affection multisystémique par définition, elle s’accompagne d’une atteinte musculaire, cardiaque, oculaire (cataracte), respiratoire et endocrinienne et peut aboutir, dans certains cas, à une situation de handicap sévère. Elle est due à une expansion pathologique de triplets CTG dans le gène DMPK laquelle entraîne le piégeage de certains ARN messagers au niveau du noyau de la cellule. Sur la base de travaux cliniques et pharmacologiques récents (concentrations sériques de DHEA 2 à 4 fois inférieures chez les patients Steinert par rapport à des personnes saines du même âge), un groupe de myologues français a testé l’efficacité de la DHEA, et vient de rapporter ses résultats en août 2008. Cet essai en double aveugle mené conjointement dans 10 centres neuromusculaires a concerné 75 patients atteints de maladie de Steinert, tous capables de marcher et répartis en 3 groupes ; l’un recevant un placebo et les deux autres des doses différentes de DHEA (100 mg/jour pour l’un, 400 mg/jour pour l’autre). Au terme de l’essai qui s’est étalé sur 12 semaines, il n’est apparu aucun effet statistiquement significatif sur la force musculaire développée par ces patients et mesurée à intervalles réguliers par testing musculaire manuel et dynamométrie. Le produit a été parfaitement bien toléré dans l’ensemble. Les auteurs concluent sur l’inefficacité de cette médication, au moins dans cette population (patients ambulatoires, peu ou moyennement gênés). |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18678823?ordinalpos=1&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1212/01.wnl.0000324257.35759.40 |
Voir aussi : |