Titre : | Delivery of bifunctional RNAs that target an intronic repressor and increase SMN levels in an animal model of spinal muscular atrophy |
Revue : | Human molecular genetics, 18, 9 |
Auteurs : | Baughan TD ; Dickson A ; Osman EY ; Lorson CL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2009 |
Pages : | p. 1600-1611 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; ARN ; biologie moléculaire ; complexe SMN ; degré de sévérité ; élément transposable ; épissage ; fibroblaste ; gène SMN2 ; immunofluorescence ; modèle animal ; plasmide ; souris ; système nerveux central ; thérapie génique |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19228773?ordinalpos=1&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_DefaultReportPanel.Pubmed_RVDocSum |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1093/hmg/ddp076 |