Titre : | Prednisone 10 days on/10 days off in patients with Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Journal of neurology, 256, 5 |
Auteurs : | Straathof CSM ; Overweg-Plandsoen WCG ; van den Burg GJ ; van der Kooi AJ ; Verschuuren JJGM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2009 |
Pages : | p. 768-773 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | complication de la maladie ; corticothérapie ; dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; étude rétrospective ; Pays-Bas ; prednisone ; recommandation |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/05/2009 - Corticoïdes et dystrophie musculaire de Duchenne : à propos de l’expérience hollandaise La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Due à l’absence de dystrophine, elle est à l’origine d’un déficit moteur progressif et invalidant débutant dans l’enfance et prédominant sur la musculature proximale des racines. La perte de la marche survient autour de l’âge de 10 ans en moyenne. Depuis plusieurs années, les corticostéroïdes (prednisonolone ou deflazacort) sont recommandés pour retarder l’âge de la perte de la marche et pour, sur des bases plus hypothétiques, améliorer la fonction respiratoire voire même préserver le myocarde. En revanche, il n’existe pas de consensus concernant les dosages et le timing optimaux de cette thérapie. Dans un article publié en mars 2009, l’équipe de Leiden aux Pays-Bas, revient sur sa propre expérience dans ce domaine à partir de l’observation non comparative, et donc non contrôlée, de 35 patients atteints de DMD et traités selon le protocole dit de Hammersmith : 0,75 mg/kg/j de prednisone en alternance tous les 10 jours (10 jours avec suivi de 10 jours sans). L’âge moyen du début de traitement était de 6 ans et demi. L’âge médian au moment de la perte de la marche était de 10,9 ans, soit un gain d'environ 12 mois par rapport aux chiffres de référence établis dans cohorte historique de patients DMD nord-américains. Les complications ont été rares même si dans 5 cas, elles ont conduit à l’arrêt du traitement. Huit garçons ont eu des fractures du fémur dont 4 ont abouti à la perte de la marche. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19306039?ordinalpos=1&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_DefaultReportPanel.Pubmed_RVDocSum |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1007/s00415-009-5012-y |