Titre : | Comparison between gentamycin and exon skipping treatments to restore ryanodine receptor subtype 2 functions in mdx mouse duodenum myocytes |
Revue : | European journal of pharmacology, 628, 1-3 |
Auteurs : | Dabertrand F ; Mironneau J ; Henaff M ; Macrez N ; Morel JL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2010 |
Pages : | p. 36-41 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | aminoside ; calcium ; contractilité ; duodénum ; dystrophie musculaire de Duchenne ; fibre musculaire lisse ; gentamicine ; mutation génétique ; oligonucléotide antisens ; récepteur à la ryanodine ; saut d'exon ; souris mdx |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/01/2010 - Myopathie de Duchenne : comparaison de deux traitements visant à améliorer la contraction des muscles lisses chez la souris La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Elle est due à l’absence de dystrophine, une protéine essentielle à l’intégrité de la membrane musculaire. L’absence de dystrophine est associée à une diminution de l’expression du récepteur à la ryanodine de type 2, RyR2 dans les cellules musculaires lisses du duodenum chez la souris modèle de DMD. Dans un article publié en décembre 2009, des chercheurs américains et français, soutenus par l’AFM, ont comparé l'efficacité de la gentamycine à celle d’oligonucléotides antisens dirigés contre l’exon 23 de la dystrophine (saut d’exon) pour restaurer l’expression de la dystrophine et la fonction du récepteur à la ryanodine de type 2 chez la souris mdx. Dans les deux cas, le traitement a permis de restaurer la production de dystrophine et les auteurs ont montré que ce résultat était corrélé à la restauration de l’expression de RYR2 dans les cellules musculaires lisses du duodenum, ainsi que du flux de calcium qui en dépend. Les auteurs concluent qu’il existe probablement un lien entre l’expression de la dystrophine et celle de RyR2 dans les muscles lisses de ces souris et que ces deux traitements constituent des options thérapeutiques intéressantes pour restaurer la fonction des muscles lisses dans la DMD. (L'actu de la myologie, site Institut de Myologie) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19944091 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ejphar.2009.11.034 |