Résumé :
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Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract 07/07/2010 - Myopathie de Duchenne : l'utilisation de méganucléases permet de rétablir le cadre de lecture du gène de la dystrophine in vitro La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations (délétions, duplications ou ponctuelles) dans le gène DMD, entraînant une absence de la protéine musculaire codée par ce gène, la dystrophine. Dans un article publié en avril 2010, des chercheurs canadiens ont utilisé des méganucléases développées par la société Cellectis, pour restaurer l'expression d'une micro-dystrophine de chien dont le gène présente une mutation décalant le cadre de lecture, dans des myoblastes humains et dans le muscle de souris Rag/mdx. Les méganucléases sont des enzymes capables de couper l'ADN en un point très précis pour en extraire une mutation afin de la corriger ensuite grâce aux systèmes de réparation naturels de la cellule. Dans les deux cas les chercheurs ont réussi à rétablir l'expression de la micro-dystrophine et la correction du gène a pu être confirmée par amplification PCR et séquençage.(L'actu de la myologie, site Institut de Myologie)
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