Titre : | Efficacy and safety of leuprorelin in patients with spinal and bulbar muscular atrophy (JASMITT study) : a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial |
Revue : | Lancet neurology, 9, 9 |
Auteurs : | Katsuno M ; Banno H ; Suzuki K ; Takeuchi Y ; Kawashima M ; Yabe I ; Sasaki H ; Aoki M ; Morita M ; Nakano I ; Kanai K ; Ito S ; Ishikawa K ; Mizusawa H ; Yamamoto T ; Tsuji S ; Hasegawa K ; Shimohata T ; Nishizawa M ; Miyajima H ; Kanda F ; Watanabe Y ; Nakashima K ; Tsujino A ; Yamashita T ; Uchino M ; Fujimoto Y ; Tanaka F ; Sobue G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 09/2010 |
Pages : | p 875 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie bulbospinale ; essai clinique de phase 2 ; essai en double aveugle ; essai multicentrique ; essai randomisé ; Japon ; leuproréline ; placebo ; récepteur aux androgènes ; trouble de la déglutition |
Résumé : |
Orphanews, 8 sept. 2010 http://france.orphanews.org/newsletter-fr/id-100908.html
Maladie de Kennedy : pas d’effet satisfaisant de la leuproreline dans un essai de 48 semaines La maladie de Kennedy est une amyotrophie spino-bulbaire progressive dans laquelle la dégénérescence des motoneurones entraîne une faiblesse musculaire proximale, une atrophie musculaire et des fasciculations. La maladie est exclusivement masculine et elle est causée par une expansion d'un triplet CAG répété dans le gène du récepteur aux androgènes sur le chromosome X. Une piste de traitement envisagée était l’administration d’un agoniste de la GnRH pour réduire la production de testostérone par les testicules, et ainsi mimer une castration qui s’avère efficace chez la souris. Le présent article rapporte les résultats obtenus par Katsuno et coll. lors d’un essai multicentrique randomisé réalisé en double aveugle et contrôlé par placebo sur une durée de 48 semaines auprès de 199 patients. Si la leuproreline semble bien tolérée, l’essai, basé sur un test de déglutition, n’a pas montré d’effet significatif sur les patients. Les auteurs suggèrent que des essais cliniques soient menés en tenant compte de la durée de la maladie et donc en distinguant des sous-populations de patients. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20691641 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/S1474-4422(10)70182-4 / Pubmed : 20691641 |
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