Titre : | Treatment of Duchenne muscular dystrophy with ciclosporin A : a randomised, double-blind, placebo-controlled multicentre trial |
Revue : | Lancet neurology, 9, 11 |
Auteurs : | Kirschner J ; Schessl J ; Schara U ; Reitter B ; Stettner GM ; Hobbiebrunken E ; Wilichowski E ; Bernert G ; Weiss S ; Stehling F ; Wiegand G ; Muller Felber W ; Thiele S ; Grieben U ; von der Hagen M ; Lütschg J ; Schmoor C ; Ihorst G ; Korinthenberg R |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2010 |
Pages : | p. 1053-1059 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | Allemagne ; ciclosporine ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai en double aveugle ; essai multicentrique ; essai randomisé ; étude de cohorte ; force musculaire ; marche ; muscle squelettique ; pharmacothérapie ; placebo ; prednisone |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/02/2011 - Pas d'effet bénéfique du traitement par la ciclosporine A chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne A ce jour, le seul traitement qui s'est montré efficace contre la dystrophie de Duchenne (DMD) correspond à un traitement par glucocorticoïdes avec 0,75 mg/kg/j de prednisone ou 0,9 mg/kg/j de déflazacort. Si le traitement par glucocorticoïdes a prouvé son efficacité à court terme, son utilisation à long terme est limitée par des effets secondaires importants (prise de poids, ostéoporose, modifications du comportement). Il a alors été proposé de prendre le traitement en alternance (10 jours sous 0,75 mg/kg/j de prednisone, 10 jours sans traitement), mais cette stratégie s'est montrée moins efficace. La ciclosporine A est un immunosuppresseur couramment utilisé dans le traitement de plusieurs maladies. Deux essais thérapeutiques ont montré que le traitement quotidien par 5 mg/kg/j de ciclosporine A augmente la force musculaire chez des sujets atteints de DMD. Pour évaluer l'effet de la ciclosporine A dans le traitement de la DMD, seule ou en combinaison avec un traitement en alternance par prednisone, un essai clinique multicentrique, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupe parallèle a été réalisé par une équipe allemande sur 36 mois. Les résultats ont été publiés dans un article en août 2010. Pour cela, 73 patients ambulants atteints de DMD, âgés de plus de 5 ans, ont reçu un traitement par ciclosporine A (3,5-4 mg/kg/j) pendant 3 mois ; 73 autres personnes ont reçu le placebo. Après 3 mois, chaque groupe a reçu un traitement en alternance par prednisone (0,75 mg/kg/j pendant 10 jours alterné avec 10 jours sans traitement) pendant 12 mois. Après les 3 premiers mois de traitement, aucune différence significative n'a été observée entre les 2 groupes sur la force musculaire évaluée au testing musculaire manuel (critère principal de l'étude). L'association de la ciclosporine A avec un traitement en alternance par prednisone n'est pas plus efficace au bout de 12 mois qu'un traitement seulement en alternance par prednisone. Il n'y a pas eu de différence significative entre les 2 groupes sur les effets secondaires. Si cet essai clinique, qui s'avère être le plus large essai publié à ce jour sur la ciclosporine dans la DMD, n'a pas permis de mettre en évidence un effet bénéfique du traitement, il montre que celui-ci est bien toléré. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20801085 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/S1474-4422(10)70196-4 |