Titre : | The status of exon skipping as a therapeutic approach to Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Molecular therapy, 19, 1 |
Auteurs : | Lu QL ; Yokota T ; Takeda SI ; Garcia L ; Muntoni F ; Partridge T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 9-15 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; article de type review ; chien modèle ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique ; exon ; fibre musculaire cardiaque ; génétique moléculaire ; humain ; mutation génétique ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon ; souris modèle ; structure protéique ; transcription (génétique) ; vecteur adénoassocié |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20978473 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2010.219 |