Titre : | Drug treatment for myotonia |
Revue : | Cochrane Database of Systematic Reviews, 4, 1, CD004762 |
Auteurs : | Trip J ; Drost GG ; van Engelen BGM ; Faber CG |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/2010 |
Pages : | p. 1-28 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; canal chlore (maladie neuromusculaire liée à) ; canal sodium (maladie neuromusculaire liée à) ; chromosome 17 ; chromosome 7 ; dystrophie myotonique ; essai clinique ; gène CLCN1 ; gène SCN4A ; muscle squelettique ; myotonie congénitale de Becker ; myotonie congénitale de Thomsen ; myotonie fluctuante ; paralysie périodique familiale hyperkaliémique ; paramyotonie congénitale d'Eulenburg ; potassium ; prise en charge thérapeutique ; revue systématique Cochrane |
Résumé : |
Accès au résumé Cochrane/to Cochrane abstract Une revue Cochrane, publiée en 2006, a analysé les résultats de tous les essais cliniques testant l'effet d'un traitement pharmacologique de la myotonie. Les essais retenus pour l'analyse concernaient 137 patients dont 109 atteints de dystrophie myotonique de type 1. Cette revue Cochrane conclut que le nombre d'études randomisées et de qualité est insuffisant pour déterminer si les molécules utilisées sont réellement efficaces et bien tolérées dans le traitement de la myotonie. Une revue Cochrane concernant le traitement médicamenteux de la myotonie a été publiée cette année. La myotonie est caractérisée par un retard de la décontraction musculaire après une contraction volontaire ou provoquée et par une amélioration lors de contractions répétitives. C'est un signe cardinal des maladies myotoniques incluant la dystrophie myotonique de type 1 ou de Steinert (DM1) et la dystrophie myotonique de type 2 ou PROMM (DM2) ainsi que les myotonies non-dystrophiques (maladies des canaux chlore et sodium). Il existe deux formes de maladies du canal chlore : la myotonie congénitale autosomique récessive (maladie de Becker) et la myotonie congénitale autosomique dominante (maladie de Thomsen). Les maladies du canal sodium regroupent la paramyotonie congénitale, la myotonie aggravée par le potassium et la paralysie périodique hyperkaliémique. Traitement de la myotonie sévère Nombre de personnes souffrant de myotonie modérée peuvent gérer ce symptôme sans traitement. Cependant, en cas de myotonie sévère interférant avec les activités quotidiennes, un traitement devient nécessaire. Les molécules utilisées pour réduire la myotonie comprennent les bloquants des canaux sodium (procaïnamide, phénytoïne, mexiletine), les antidépresseurs tricycliques (clomipramine, imipramine), les benzodiazépines, les antagonistes du calcium, la taurine et la prednisone. Des essais insuffisants Neuf essais contrôlés et randomisés évaluant l'efficacité de douze molécules différentes sont décrits dans cette revue Cochrane 2006. Ils incluent un total de 137 patients dont 109 atteints de myotonie dystrophique et 28 de myotonie congénitale. Les essais sont généralement de petite taille, le nombre de participants allant de neuf à trente et d'une qualité méthodologique contestable. Deux études montrent un effet bénéfique à court terme, sur la myotonie dans la dystrophie myotonique, de la clomipramine et de l'imipramine. Dans cette même pathologie, une autre étude conclut à l'effet bénéfique à long terme de la taurine. Des effets secondaires mineurs tels qu'une sécheresse de la bouche, des vertiges sont rapportés lors de la prise de clomipramine ou d'imipramine. Ces inconvénients ne sont pas signalés sous taurine. En se référant à ces trois simples essais randomisés de petite taille et sur les observations cliniques (réponses subjectives des patients et opinion des experts), certaines molécules ont un effet potentiel réducteur de la myotonie. Pour confirmer cette hypothèse, des essais contrôlés (multicentriques), randomisés et en double aveugle doivent être effectués pour les différents types de maladies myotoniques. Une efficacité restant à prouver En conclusion, les données recueillies dans les neuf essais inclus dans cette revue ne permettent pas de prouver l'efficacité et la bonne tolérance d'un traitement pharmacologique de la myotonie chez les personnes atteintes d'une maladie myotonique. Des essais contrôlés, randomisés, incluant un plus grand nombre de patients et une méthologie rigoureuse sont nécessaires. Trip J. et coll., Cochrane Database of systematic reviews , 2006, 25, 1, 39 p. Drug treatment for myotonia Texte intégral de l'article du Bulletin Myoline, n° 84, 2006, p. 3 11/07/2006 - Traitements médicamenteux de la myotonie : des essais cliniques trop peu nombreux et de qualité contestable. La myotonie se caractérise par un retard de la décontraction musculaire après une contraction volontaire ou provoquée et par une amélioration lors de contractions répétitives. Elle est retrouvée dans l’ensemble des maladies myotoniques (dystrophies myotoniques de type 1 et 2, myotonies non dystrophiques). La myotonie sévère peut interférer avec les activités quotidiennes, nécessitant alors un traitement adapté. Selon une revue Cochrane, l’efficacité et la bonne tolérance des molécules actuellement utilisées pour réduire la myotonie (bloquants des canaux sodium, antidépresseurs tricycliques, benzodiazépines, antagonistes du calcium, taurine, prednisone) ne sont pas démontrées. En cause : des essais cliniques insuffisants, généralement de petite taille (9 à 30 sujets), et menés suivant une méthodologie de qualité contestable. La revue concernait neuf essais contrôlés et randomisés évaluant l’efficacité de douze molécules différentes sur un total de 137 patients (109 atteints de dystrophie myotonique, 28 atteints de myotonie congénitale). Source Orphanews |
Lien associé : | http://www.cochrane.org/reviews/en/ab004762.html |