Titre : | miR-31 modulates dystrophin expression : new implications for Duchenne muscular dystrophy therapy |
Revue : | EMBO reports, 12, 2 |
Auteurs : | Cacchiarelli D ; Incitti T ; Martone J ; Cesana M ; Cazzella V ; Santini T ; Sthandier O ; Bozzoni I |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 136-141 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; culture cellulaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; humain ; microARN ; myoblaste ; saut d'exon ; synthèse protéique ; thérapie génique |
Résumé : |
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract 01/02/2011 - Dystrophie musculaire de Duchenne : l'inhibition de l'expression d'un microARN améliore le saut d'exon dans des myoblastes humains en culture La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est liée à des mutations dans le gène codant la dystrophine. Dans la plupart des cas, les mutations entrainent un décalage de lecture mettant fin prématurément à la traduction de la dystrophine. Une des approches thérapeutiques consiste à utiliser des oligonucleotides anti-sens pour supprimer, par saut d'exons, la partie du gène portant la mutation et ainsi pour rétablir le cadre de lecture. Les microARN (miARN) jouent un rôle important dans le développement et la fonction des muscles. Le déficit en dystrophine module l'expression des miARN participant à la progression de la DMD. Dans un article publié en janvier 2011, une équipe italienne a identifié un miARN fortement exprimé dans la DMD, le miARN-31, qui réprime l'expression de la dystrophine en ciblant sa région 3' non traduite. L'inhibition de miARN-31 de myoblastes humains traités par saut d'exons permet de rétablir l'expression de la dystrophine. |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/embor.2010.208 |