Titre : | Liquid formulation of pentoxifylline is a poorly tolerated treatment for duchenne dystrophy |
Revue : | Muscle & Nerve, 44, 2 |
Auteurs : | Zimmerman A ; Clemens PR ; Tesi-Rocha C ; Connolly A ; Iannaccone ST ; Kuntz N ; Arrieta A ; Hache L ; Henricson E ; Hu F ; Mayhew J ; Escolar DM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 170-173 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; essai pilote ; force musculaire ; pentoxifylline ; pharmacothérapie ; tolérance aux médicaments ; trouble digestif |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 28/08/2011 - Le traitement par pentoxifylline est peu toléré dans la dystrophie musculaire de Duchenne L’effet bénéfique du pentoxifylline (PTX), un inhibiteur de phosphodiestérase non-spécifique, a été observé au cours d’études pré-cliniques réalisés chez des souris mdx, modèle de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Une équipe américaine a publié en avril 2011 les résultats d’un essai pilote en ouvert du traitement oral de pentoxifylline, sous forme liquide, pendant 12 mois, dans la DMD. L’essai évaluant l’innocuité, la tolérance et l’efficacité d’un tel traitement, a été réalisé chez 17 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 8 ans. Neuf enfants seulement ont suivi le traitement pendant les 12 mois complets, les autres s’étant plaint d’effets indésirables non supportables. L’essai a montré une forte proportion d’effets indésirables (65% des participants ont souffert d’effets gastro-intestinaux provoquant l’intolérance du traitement) et une faible efficacité du traitement sur la force musculaire. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21674534 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/mus.22127 |