Titre : | Skipping along : An exon skipping therapy shows promise for Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Clinical genetics, 80, 5 |
Auteurs : | Hawkins AK |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 424-425 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique de phase 2 ; essai ouvert ; étéplirsen ; étude de cohorte ; injection intraveineuse ; saut d'exon ; thérapie génique |