Titre : | Prednisolone treatment does not interfere with 2OMePS antisense-mediated exon skipping in DMD |
Revue : | Human gene therapy, 23, 3 |
Auteurs : | Verhaart IEC ; Heemskerk H ; Karnaoukh TG ; Kolfschoten IGM ; Vroon A ; van Ommen GJB ; van Deutekom JCT ; Aartsma Rus A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2012 |
Pages : | p. 262 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; chromosome X ; corticothérapie ; culture cellulaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; gène DMD ; immunofluorescence ; in vivo ; injection intramusculaire ; marqueur biologique ; oligonucléotide antisens ; PCR ; prednisolone ; saut d'exon ; souris mdx ; statistiques ; Western blot |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/02/2012 - La prise de prednisone n’empêche pas de participer à un essai clinique avec oligonucléotides antisens La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), liée à une mutation dans le gène codant la dystrophine, entraîne une dégénérescence progressive de la fibre musculaire squelettique. A ce jour, le traitement utilisé est un traitement par corticoïdes, comme la prednisone. Mais si la force musculaire est augmentée, ce traitement génère de nombreux effets secondaires. Parmi les autres stratégies thérapeutiques en cours d’étude, le saut d’exon à l’aide d’oligonucléotide antisens est un traitement prometteur visant à produire une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Plusieurs essais cliniques utilisant les oligonucléotides antisens sont en cours et la majorité des patients inclus prennent de la prednisone. Toutefois, l’effet du traitement par des corticoïdes sur la biodistribution de l’oligonucléotide antisens et son efficacité pour le saut de l’exon n’est pas encore connu. Pour répondre à cette question, une équipe hollandaise a étudié les effets d’un traitement par oligonucléotide antisens associé à la prise de prednisone chez la souris mdx ou dans des cellules musculaires de patients atteints de DMD. Les résultats publiés en octobre 2011 ont montré qu’il n’y avait pas d’interférence entre les 2 traitements. La prise de prednisone pourrait même améliorer l’effet des oligonucléotides antisens chez la souris mdx. |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2011.127 / Pubmed : 22017442 |
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Documents numériques (1)
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