Titre : | Long-term preservation of cardiac structure and function after AAV9-mediated microdystrophin gene transfer in mdx mice |
Revue : | Human gene therapy, 23, 6 |
Auteurs : | Schinkel S ; Bauer R ; Bekeredjian R ; Stucka R ; Rutschow D ; Lochmuller H ; Kleinschmidt JA ; Katus HA ; Muller OJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2012 |
Pages : | p. 566-575 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cardiomyopathie ; dystrophie musculaire de Duchenne ; mini-dystrophine ; modèle animal ; perspective thérapeutique ; souris mdx ; transfert de gène ; vecteur AAV9 |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 05/03/2012 - Une approche de thérapie génique utilisant un promoteur cardiaque est efficace pour préserver à long terme le cœur de la souris mdx La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), liée à des mutations dans le gène codant la dystrophine, est fréquemment associée à une cardiomyopathie. Une piste thérapeutique de thérapie génique dans la DMD consiste à introduire à l’aide d’un vecteur viral (virus adéno-associé ou AAV), un gène codant une microdystrophine. Elle est surtout appliquée dans la réparation des muscles squelettiques de patients atteints de DMD mais moins pour l’insuffisance cardiaque. Dans un article publié en janvier 2012, une équipe allemande a développé une approche de thérapie génique afin de tester l’efficacité du transfert de gène de la microdystrophine par un AAV9 dans le cœur de jeune souris mdx adulte. Pour cela, les souris ont reçu une injection intraveineuse de 1x1012 particules génomiques de vecteur AAV9 transportant l’ADNc de la microdystrophine sous le contrôle soit d’un promoteur ubiquitaire (CMV), soit d’un promoteur spécifique du cœur (MLC0.26). Au bout de 10 mois, les auteurs ont observé une expression persistante de microdystrophine dans les 2 groupes. Celle-ci est 4 fois plus importante avec le promoteur MLC0.26. Les deux vecteurs ont permis une préservation significative de la morphologie et de la fonction cardiaque. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=22248393 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2011.017 |
Voir aussi : |