Titre : | Validation of the Charcot-Marie-Tooth disease pediatric scale as an outcome measure of disability |
Revue : | Annals of neurology, 71, 5 |
Auteurs : | Burns J ; Ouvrier R ; Estilow T ; Shy R ; Laura M ; Pallant JF ; Lek M ; Muntoni F ; Reilly MM ; Pareyson D ; Acsadi G ; Shy ME ; Finkel RS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2012 |
Pages : | p. 642-652 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | Australie ; données chiffrées ; échelle d'évaluation ; endurance musculaire ; enfant ; Etats-Unis ; force musculaire ; humain ; Italie ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; marche ; Royaume-Uni |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Maladie de Charcot-Marie-Tooth : une échelle de suivi plus adaptée à une population d’âge pédiatrique La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est une neuropathie héréditaire sensitivo-motrice caractérisée par une très grande hétérogénéité tant clinique que génétique. Elle toucherait entre 20 et 30.000 personnes en France. La CMT entraine principalement un déficit musculaire prédominant en distal et plus particulièrement au niveau des membres inférieurs. Si elle n’est pour l’instant pas traitable, de nombreux essais cliniques sont en train de voir le jour. Ceci repose la question, déjà ancienne, des meilleurs outils pour mesurer l’efficacité thérapeutique. Si de tels outils existent chez les adultes atteints de CMT, ils font cruellement défaut chez les enfants ou adolescents. Dans un article publié en mars 2012, un consortium international dirigé par des australiens, a rapporté la mise au point d’une nouvelle échelle destinée à la population CMT d’âge pédiatrique. Explorant sept domaines (force, dextérité, sensation, marche, équilibre, puissance et endurance) et basée sur 11 items, cette échelle, appelée CMT Pediatric Scale (CMTPedS), est destinée à suivre l’évolution et à servir de critère de jugement pour les essais thérapeutiques. Elle est facile à passer (en 25 minutes d’après les auteurs) et présente toutes les garanties en termes de validation (une analyse de type Rasch a été conduite à cet effet). La CMT Pediatric Scale peut être utilisée dès l’âge de 3 ans et a déjà été validée chez 172 patients atteints de CMT à travers le monde. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=22522479 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/ana.23572 |
Voir aussi : |