Titre : | Persistent dystrophin protein restoration 90 days after a course of intraperitoneally administered naked 2'OMePS AON and ZM2 NP-AON complexes in mdx mice |
Revue : | Journal of biomedicine and biotechnology, 2012, 897076 |
Auteurs : | Bassi E ; Falzarano S ; Fabris M ; Gualandi F ; Merlini L ; Vattemi G ; Perrone D ; Marchesi E ; Sabatelli P ; Sparnacci K ; Laus M ; Bonaldo P ; Rimessi P ; Braghetta P ; Ferlini A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2012 |
Pages : | 8 p. |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; histopathologie ; immunofluorescence ; injection intrapéritonéale ; oligonucléotide antisens ; souris mdx |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : restauration de la dystrophine 90 jours après traitement par des oligonucléotides optimisés dans des souris mdx La myopathie ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le gène codant la dystrophine. Dans la plupart des cas, les mutations entrainent un décalage du cadre de lecture mettant fin prématurément à la traduction de la dystrophine. Une des approches thérapeutiques consiste à supprimer par saut d’exons la partie du gène portant la mutation et à rétablir ainsi le cadre de lecture. Une équipe italienne avait optimisé le mode d'administration des oligonucléotides antisens grâce à la mise au point d'un vecteur cationique appelé ZM2, qui protègerait les oligonucléotides et permettrait de réduire leur dose. Injecté par voie intrapéritonéale, ce traitement avait entrainé une restauration de la dystrophine dès le 7ème jour dans des souris mdx. Dans un article publié en octobre 2012, cette même équipe a montré que la restauration de la dystrophine (jusqu’à 10%) dans les fibres musculaires pouvait perdurer au moins pendant 90 jours après ce traitement ; à la différence des muscles squelettiques de souris traitées avec des doses équivalentes d’oligonucléotides sans ZM2 dans lesquels aucune détection de dystrophine n’a été observée. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=23091362 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1155/2012/897076 |
Voir aussi : |