Titre : | Systemic delivery of a peptide-linked morpholino oligonucleotide neutralizes mutant RNA toxicity in a mouse model of myotonic dystrophy |
Revue : | Nucleic acid therapeutics, 23, 2 |
Auteurs : | Leger AJ ; Mosquea LM ; Clayton NP ; Wu IH ; Weeden T ; Nelson CA ; Phillips L ; Roberts E ; Piepenhagen PA ; Cheng SH ; Wentworth BM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 109-117 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie myotonique de type 1 ; épissage ; gène DMPK ; gène MBNL1 ; morpholino ; répétition de triplet CTG ; souris modèle ; toxicité ; transcription (génétique) |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=23308382 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/nat.2012.0404 |