Titre : | Clinical characterisation of Becker muscular dystrophy patients predicts favourable outcome in exon-skipping therapy |
Revue : | Journal of neurology, neurosurgery and psychiatry, 85, 1 |
Auteurs : | van den Bergen JC ; Schade van Westrum SM ; Dekker L ; van der Kooi AJ ; de Visser M ; Wokke BHA ; Straathof CS ; Hulsker MA ; Aartsma Rus A ; Verschuuren JJ ; Ginjaar HB |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/2014 |
Pages : | p. 92-98 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | base de données ; cardiomyopathie dilatée ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; étude de cohorte ; évolution de la maladie ; fauteuil roulant ; mort ; mutation génétique ; Pays-Bas ; saut d'exon ; tableau clinique ; trouble cardiaque |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1136/jnnp-2012-304729 / Pubmed : 23667215 |