Titre : | Intrapleural Administration of AAV9 Improves Neural and Cardiorespiratory Function in Pompe Disease |
Revue : | Molecular therapy |
Auteurs : | Falk DJ ; Mah CS ; Soustek MS ; Lee KZ ; Elmallah MK ; Cloutier DA ; Fuller DD ; Byrne BJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | Epub 2013 Jun 4 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | glycogène ; maladie de Pompe ; maltase acide ; muscle respiratoire ; myocarde ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2013.96 / Pubmed : 23732990 |
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