Titre : | Animal models for metabolic, neuromuscular and ophthalmological rare diseases |
Revue : | Nature reviews. Drug discovery, 12, 4 |
Auteurs : | Vaquer G ; Rivière F ; Mavris M ; Bignami F ; Linares-Garcia J ; Westermark K ; Sepodes B |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 287-305 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | alpha-sarcoglycane (maladie musculaire liée à) ; calpaïne 3 (maladie liée à) ; essai préclinique ; maladie de Fabry ; maladie de Huntington ; maladie de Pompe ; maladie génétique ; maladie lysosomale ; maladie métabolique ; maladie neuromusculaire ; maladie ophtalmologique ; médicament orphelin ; modèle animal ; myasthénie auto-immune ; perspective thérapeutique ; rétinopathie ; sclérose latérale amyotrophique |
Résumé : |
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Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/nrd3831 |