Titre : | Adeno-associated virus 9 mediated FKRP gene therapy restores functional glycosylation of alpha--dystroglycan and improves muscle functions |
Revue : | Molecular therapy, 21, 10 |
Auteurs : | Xu L ; Lu PJ ; Wang CH ; Keramaris E ; Qiao C ; Xiao B ; Blake DJ ; Xiao X ; Lu QL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 1832-1840 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | alpha-dystroglycane ; appareil de Golgi ; fibre musculaire ; fonction musculaire ; gène FKRP ; glycosylation ; muscle squelettique ; myocarde ; souris modèle ; thérapie génique ; toxicité ; vecteur AAV9 |
Résumé : |
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Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2013.156 / Pubmed : 23817215 |