Titre : | Exon skipping as a therapeutic strategy applied to a RyR1 mutation with pseudo-exon inclusion causing severe core myopathy |
Revue : | Human gene therapy, 24, 7 |
Auteurs : | Rendu J ; Brocard J ; Denarier E ; Monnier N ; Pietri Rouxel F ; Beley C ; Roux-Buisson N ; Gilbert-Dussardier B ; Perez MJ ; Romero NB ; Garcia L ; Lunardi J ; Fauré J ; Fourest-Lieuvin A ; Marty I |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 702-713 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; calcium ; gène RYR1 ; muscle squelettique ; mutation génétique ; myopathie à central core ; prise en charge thérapeutique ; réticulum sarcoplasmique ; saut d'exon ; vecteur lentiviral |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23805838 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2013.052 |
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