Résumé :
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Une réunion de spécialistes a eu lieu pour évaluer les perspectives de la thérapie génique dans le traitement des maladies hériditaires ou acquises. La thérapie génique est encore en phase de développement, seuls les essais de phase I et II ayant été menés : 1289 patients jusqu’à juin 1996 (dont 1229 aux Etats-Unis) ont été inclus dans des protocoles soumis à de longs délais de validation. Les résultats des premiers essais de thérapie génique du cancer à l’IL2 (Interleukine-2) devraient être connus sous peu. Le ciblage des cellules à transfecter semble possible par l’utilisation de différents promoteurs tissus-spécifiques, régulant sélectivement l’expression du transgène. Le transfert de la protéine p53, antitumorale mais déficitaire dans les cellules cancéreuses est aussi envisagé. Au total, 22 essais de thérapie génique du cancer. Concernant la mucoviscidose, les résultats sont mitigés, la thérapie génique ne semble efficace que dans 10% des cas : l’expression du gène correcteur n’est pas durable et le vecteur viral utilisé peut provoquer une inflammation aiguë. Le déficit en ADA semble pouvoir être corrigé par injection de lymphocytes T périphériques ou de cellules souches de la moelle osseuse, génétiquement modifiés par un rétrovirus porteur du gène de l’ADA. Une voie complémentaire consiste à transduire, à l’aide du rétrovirus contenant le gène de l’ADA, des cellules de sang de cordon enrichies de CD34+ (si 17 mois après, l’activité de l’ADA était encore détectable, aucune preuve de reconstitution immunitaire n’a pu être mise en évidence ), ou encore à transduire, toujours à l’aide du rétrovirus contenant le gène de l’ADA, directement des cellules CD34+ de la moelle (6 mois après, le gène n’est pas décelable). Pour le SIDA, les maladies métaboliques, l’athérosclérose, les maladies neurodégenératives et le diabète, les projets semblent encourageants...
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