Titre : | Duchenne muscular dystrophy : advances in therapeutics |
Auteurs : | Chamberlain JS ; Rando TA |
Type de document : | Livre |
Editeur : | New York : Taylor & Francis, 2006 |
Pages : | 461 p. |
Langues: | Anglais |
Thème : | 20900 (MNM-Dystrophinopathies : DMD, BMD) |
Mots-clés : | ADN nu ; cellule souche ; chirurgie orthopédique ; corticothérapie ; diagnostic ; diagnostic prénatal ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; échelle d'évaluation ; essai clinique ; évolution de la maladie ; IGF1 ; médecine physique et de réadaptation ; modèle animal ; myoblaste ; perspective thérapeutique ; pharmacologie ; pharmacothérapie ; physiopathologie ; saut d'exon ; signalisation intercellulaire ; tableau clinique ; thérapie cellulaire ; thérapie génique ; utrophine ; vecteur adénoassocié ; vecteur adénoviral ; vecteur lentiviral ; vecteur rétroviral |
Résumé : | Jeffrey S. Chamberlain (Seatle, Washington) et Thomas A. Rando (Stanford, Califormie) présentent les bases cliniques, génétiques et physiopathologiques ayant permis l'émergence de nouvelles approches thérapeutiques expérimentales dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le rôle primordial d'un diagnostic moléculaire précis, la détection des femmes transmettrices et le conseil génétique ont été soulignés. Les auteurs font un tour d'horizon complet sur la thérapie génique (utilisant des vecteurs viraux et non viraux), la thérapie cellulaire ainsi que les approches tout aussi prometteuses sur des molécules pharmacologiques. L'émergence d'une médecine "régénérative" apporte une note d'optimisme à la maladie musculaire dégénérative évolutive qu'est la DMD. |
Documents numériques (1)
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